诺西那生钠注射液 诺西那生钠的作用机制及使用说明

许多网友对诺西那生钠注射液，诺西那生钠的作用机制及使用说明不是很了解，下面让艾巴小编为大家介绍下

()是SMN2导向的反义寡核苷酸(ASO)药物。与一般药物分子不同的是，ASO是一种经过精确设计和靶向的特定核苷酸序列，通过与信使RNA (mRNA)结合，抑制诺西钠注射液的基因表达，从而促进分解，干扰蛋白质的产生。钠可以增加SMN2转录中的外显子7，从而增强SMN蛋白的产生，增加SMN蛋白的数量。SMN2基因SMN蛋白的完全翻译。属于基因治疗药物。

通过鞘内注射，可以将药物直接输送到脊髓周围的脑脊液中，从而改善运动功能，提高存活率，改变SMA的病程。理论上，大于15 mer的ASO在人类mRNA中具有独特的结合位点，这可以减少潜在的脱靶效应。它是一种18聚体ASO，作用位点准确，特异性高，可减少脱靶效应引起的不良事件。

诺昔根钠注射液的用法和用量：本品只能由具有治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)经验的医生开具。治疗决策应基于对单个患者治疗的预期益处的个体化专家评估，并在权衡使用该产品进行治疗的潜在风险后做出。由于严重的SMN蛋白缺乏，患有严重张力减退和呼吸衰竭(尚未研究)的患者可能不会获得临床上有意义的益处。

1、剂量：推荐剂量为每次12mg(5ml)。确诊后应尽快开始本品治疗，第0天14、28、63分4次负荷剂量，之后每4个月维持1次。2、治疗：没有关于本品长期疗效的数据。应定期评估患者的临床表现和治疗反应，是否有必要继续治疗应根据患者个体的具体情况而定。

3、错过或延迟给药：如果负荷剂量延迟或错过，应尽快给予本品，间隔至少14天，并按规定的频率继续给药。如果延迟或错过维持剂量，应尽快给予本品，每4个月一次。

4、给药：通过腰椎穿刺进行鞘内注射，治疗应由具有腰椎穿刺经验的医疗专业人员进行。使用脊椎穿刺针鞘内注射本品1-3分钟。不要将本产品注射到皮肤感染或发炎的部位。建议在给药前排出与注射药物相同体积的脑脊液(CSF)。根据患者的临床情况，服用本品时可能需要镇静。可以考虑使用超声(或其他成像技术)来指导鞘内给药，尤其是在年轻患者和脊柱侧凸患者中。

本品的制备和给药应采用无菌技术。

注射诺昔根钠前需要注意什么？1、腰椎穿刺：腰椎穿刺有副作用的风险(如头痛、背痛、呕吐等。).对于非常年轻的患者和脊柱侧凸患者，这种给药途径可能是困难的。医生可能会考虑使用超声波或其他成像技术，以协助鞘内注射这种产品视情况而定。

2、血小板减少症和异常凝血：在皮下或静脉内施用其他反义寡核苷酸后，观察到血小板减少症和异常凝血，包括急性中度血小板减少症。建议在基线时和每次给药前进行血小板和凝血实验室检查。3、肾毒性：皮下和静脉内注射其他反义寡核苷酸后观察到肾毒性。建议在基线和每次给药前检测尿蛋白(最好使用第一次晨尿样)。对于持续上升的蛋白尿，应考虑进一步评估。

4、脑积水：有报道称，在上市后应用中使用菠菜光泽治疗的患者患有与脑膜炎或出血无关的脑积水。一些患者已经植入了脑室-腹腔分流装置。意识下降的患者应考虑评估脑积水。目前，菠菜对脑室腹腔分流患者的益处和风险尚不明确，维持治疗需要慎重考虑。5、对驾驶和操作机器能力的影响：本产品对驾驶车辆和操作机器没有影响或影响可以忽略不计。

6、孕妇和哺乳期妇女：(1)妊娠：如果有，关于孕妇使用本品的数据非常有限。动物研究未显示对生殖毒性有任何直接或间接的不利影响。作为预防措施，孕妇应尽量避免使用本产品。

(2)泌乳：尚不清楚本品的代谢产物是否会在母乳中排泄。不能消除本品对新生儿和婴儿的风险。母乳喂养婴儿的益处和治疗必须考虑母亲的益处，然后决定是否停止母乳喂养或停止使用该产品进行治疗。(3)生育力：在动物毒性研究中未观察到对雄性或雌性生育力的影响。没有关于该产品对人类生育能力的潜在影响的数据。

7、儿科用途：本品可用于治疗儿童脊髓性肌萎缩症。8、老年人使用：65岁以上人群尚无本品相关研究数据。9、药物过量：临床研究中未报告与药物过量相关的不良事件。如果诺西钠注射液过量，应提供支持性医疗护理，包括咨询医疗专业人员并密切观察患者的临床状况。

10、鞘内注射诺昔根钠前，需要检查三项常规检查(血生化、凝血功能、输血前三项)、脊髓影像、心电图等医院检查，包括SMN1、SMN2拷贝数变化的基因检测。没有基因检测结果，就不能享受医保和打针。如有需要，欢迎咨询指南针海外医疗医疗顾问：或扫码添加以下微信，我们将竭诚为您服务！